Spinraza (Nusinersen)-Therapie
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- St.Gallen
Seit wenigen Jahren ist Spinraza zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie Typ I-III zugelassen und inzwischen Pflichtleistung der Krankenkasse. Voraussetzung ist der Nachweis einer genetisch bedingten spinalen Muskelatrophie. Daneben sind die Betroffenen im Falle einer Therapie verpflichtet, anonymisiert Daten über den Verlauf der Erkrankung in einer nationalen Datenbank zur Verfügung zu stellen.
Die Behandlung erfolgt über eine Injektion des Medikaments in den Rückenmarkskanal, wo sich dieses mit dem Nervenwasser vermischt und somit direkt am Ort der Schädigung wirkt. Es handelt sich dabei um einen Routine-Eingriff, welcher in der Regel nur 15-20 Minuten dauert. Nach einer etwas häufigeren Gabe zu Beginn der Therapie erfolgen die Injektionen später alle 4 Monate.
In mehreren Studien konnte die Wirksamkeit sowohl bei Kindern als auch bei Erwachsenen nachgewiesen werden. Teilweise können sich Defizite bei Erwachsenen auch partiell etwas erholen. Eine Normalisierung der Muskelfunktion ist jedoch nicht möglich, wenn eine muskuläre Einschränkung bereits vorhanden ist. Die Therapie führt bei vielen, jedoch nicht allen Betroffenen, zu einer Stabilisierung der Erkrankung. Über den Erfolg der Langzeitbehandlung existieren noch nicht genügend Daten.