Evrysdi (Risdiplam)-Therapie

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Als orales Präparat zur Behandlung von spinaler Muskelatrophie steht der Wirkstoff Risdiplam zur Verfügung. Die Wirkung ist die Gleiche, wie bei einer Therapie mit Spinraza, die Lumbalpunktionen entfallen jedoch.

Wie auch beim Wirkstoff Nusinersen konnte auch bei diesem Medikament eine positive Wirkung auf den Krankheitsverlauf von betroffenen Kindern mit spinaler Muskelatrophie belegt werden. Auch bei älteren Kindern und Erwachsenen deutet die Datenlage ebenfalls auf einen positiven Effekt hin. Der Aufwand im Vergleich zu einer Therapie mit Nusinersen ist jedoch – abgesehen von der täglichen Einnahme – für die Betroffenen geringer, da keine Lumbalpunktionen notwendig sind.

Wie bei der Behandlung mit Spinraza sind auch bei dieser Therapie regelmässige Erhebungen der körperlichen Fähigkeiten notwendig, die jeweils durch unsere Physiotherapie/Ergotherapie durchgeführt werden. Zudem ist es auch hier notwendig, regelmässig Kostengutsprache-Gesuche zu stellen. Die Betroffenen erklären sich dazu bereit, ihre Daten über den Krankheitsverlauf anonym in einer nationalen Datenbank zur Verfügung zu stellen.

Die Behandlung darf nur durch speziell zertifizierte Zentren durchgeführt werden, wozu das Muskelzentrum/ALS-Clinic sowie auch das Ostschweizer Kinderspital zählen.